@MSGID: 2:5020/828.61 69403de6
@PID: GED+LNX 1.1.5-b20180707
@CHRS: CP866 2
@TZUTC: 0300
@TID: hpt/lnx 1.9 2024-03-02
Привет, All!

Долгодействующая генная терапия от мышечной атрофии прошла третью фазу испытаний
 Безопасность и эффективность этой генной терапии уже была проверена
три года назад на детях с возрастом до пяти лет в рамках первой и
второй фазы клинических испытаний

 МОСКВА, 8 декабря. /ТАСС/. Международный коллектив молекулярных
биологов завершил третью фазу клинических испытаний OAV101, долгодействующей
генной терапии от спинальной мышечной атрофии, которую не нужно периодически
вводить в организм больных, как уже одобренные средства для лечения этого
заболевания. Результаты испытаний были представлены в статье в научном журнале
Nature Medicine.

 "Hа настоящий момент для лечения спинальной мышечной атрофии
используются два лекарства, нусинерсен и рисдиплам, которые нужно постоянно
принимать пациенту, тогда как для лечения детей ясельного возраста также еще
применяется внутривенная генная терапия AVXS-101. Мы провели третью фазу
клинических испытаний ее аналога OAV101, который напрямую вводится в
спинномозговую жидкость пациента для минимизации дозы вируса", - говорится в
сообщении.

 Экспериментальная генная терапия OAV101 представляет собой
модифицированную версию аденоассоциированного вируса AAV9, способную проникать в клетки
спинного мозга пациента и встраивать в их геном исправную версию гена SMN1,
чья работа нарушается у некоторых носителей спинальной мышечной атрофии.
Безопасность и эффективность этой генной терапии уже была проверена три года
назад на детях с возрастом до пяти лет в рамках первой и второй фазы
клинических испытаний.

 В третьей, заключительной фазе клинических испытаний приняло участие
126 пациентов в возрасте от 2 до 18 лет, проживающих на территории США,
Бразилии, Китая и еще 11 стран мира. Ученые разделили их на две группы, одна
из которых получила инъекцию OAV101, тогда как остальные получили
"пустышку"-плацебо. В последующий год медики отслеживали побочные эффекты от приема
вакцины, а также перемены в функциональном состоянии конечностей пациентов.

 Эти наблюдения показали, что экспериментальная терапия вызвала примерно
столько же побочных эффектов, как и инъекции плацебо, и при этом она
значительным образом улучшила состояние пациентов и замедлила развитие спинальной
мышечной атрофии у всех категорий пациентов. В среднем ученые зафиксировали
существенные улучшения в состоянии у примерно 40% добровольцев, в том числе и
среди подростков с возрастом в 16-18 лет.

 По словам исследователей, эти улучшения часто затрагивали не только
нижнюю часть туловища, но и руки и мелкую моторику кистей больных, что
значительным образом улучшило их качество жизни и самочувствие. Подобные результаты
говорят в пользу использования генной терапии от спинальной мышечной атрофии
не только среди детей ясельного возраста, но и юных пациентов из других
возрастных групп, подытожили ученые.

О спинальной мышечной атрофии
 Медики называют спинальной мышечной атрофией набор из нескольких
схожих наследственных заболеваний, у носителей которых повреждаются или
перестают нормально функционировать двигательные нейроны передних рогов спинного
мозга. Как правило, это происходит в результате появления мутаций в генах
SMN1 и SMN2, что приводит к потере контроля над мышцами нижней части
туловища и к постепенной атрофии мышц. Пока развитие этой болезни можно лишь
замедлить при помощи дорогостоящих лекарств и генной терапии.

Отсюда: https://nauka.tass.ru/nauka/25848503

С наилучшими пожеланиями, Alla.

--- -Уютно у вас, а только странно. И солнца мало.
 * Origin: А мы народ трудящийся... (2:5020/828.61)
SEEN-BY: 4500/1 5001/100 5010/352 5020/77 545 828
848 1042 1955 4441 12000
SEEN-BY: 5030/1081 1900 5097/31
@PATH: 5020/828 12000 4441